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近几年，如何利用高质量真实世界数据（RWD）支持临床试验与研究越来越受到关注，在实践中，如何避免“弯路”和“误区”？近日，圣方医药研发董事长兼首席科学官陈杰博士在一场关于真实世界研究的学术沙龙活动上，从应用、挑战与机遇等方面，深入探讨了这一议题。

真实世界数据：多元且真实

RWD来源广泛，包括但不限于电子病历（EMR）、电子健康记录（EHR）、疾病登记、保险登记等。根据收集来源和用途的不同，RWD大致分为两类：研究型数据来源（如干预性研究数据）和业务型数据来源（如医疗索赔数据）。因其来源的特性，研究数据相较业务型数据更加具有结构性，普遍为疾病了解、治疗措施和临床试验设计等提供丰富信息。

陈杰博士表示，这些数据记录了患者在日常医疗实践中的真实情况，为RWE的生成提供了坚实的基础。举例来说，圣方医药研发利用EMR、EHR以及疾病登记系统等真实数据，结合人工智能平台、区块链技术，开展了广泛的研究，尤其是在患者招募、匹配和留存上取得了显著成果。

真实世界证据：药物研发全生命周期的驱动力

从药物研发的全生命周期来看，RWE在药物审批上市前和上市后都发挥着重要作用。在药物审批上市前，RWE可以作为支持药物研发的主要证据之一，帮助监管机构评估药物的安全性和有效性。在上市后，RWE则更多地用于药物的生命周期管理。陈杰博士进一步阐述了RWE在药物研发中的具体应用：

支持药物研发的主要证据：通过整合RWD，研究者可以设计出更加贴近真实世界环境的临床试验，从而生成更具说服力的RWE来支持药物研发。

为已上市药物的说明书变更提供证据：对于已经上市的药物，RWE可以用于支持其新适应症或新用法的开发，帮助药物扩大市场应用范围。

为附条件批准药物的上市后要求或补充评价提供证据：利用真实世界数据对药物在真实医疗实践中的效果、安全性、使用情况，以及经济学效益等方面进行更全面的评估，并不断根据真实世界证据做出决策调整。

支持其他监管机构决策：主要有两种情况，一是罕见病的研究设计，罕见病患者中只有少数有监管机构审批的药物可用，大部分罕见病的疾病进程尚未明确，临床试验难度大，RWE可用于了解疾病的自然史等；二是在目标人群定义不够精确的情况下，可以使用RWE来更精准地定义目标人群。

数据问题是RWE面临的主要挑战

“RWE在药物研发监管决策中的应用越来越多，挑战也越来越大。”陈杰博士直言，首要难题聚焦于数据质量与标准化问题。由于RWD来源广泛且质量不一，确保数据的真实性和可靠性成为了亟待解决的关键问题。同时，不同来源的RWD间可能存在差异与偏倚，要求研究者必须有效整合与分析。

此外，各医疗机构间数据沟通不畅，数据标准化缺失，导致数据溯源与整理过程透明度不足，进一步加剧了真实世界证据研究的难度。这些问题的解决，需要政府、学术界与产业界的携手合作。

技术与统计学创新助力RWE应用

真实世界研究越来越趋于前瞻，并不断进行方法学创新以更好地适应现实需要。“敏感性分析和目标学习框架是两个重要的概念。敏感性分析传统上主要应用于缺失数据对结果的影响，而目标学习框架则提供了一种从临床问题、估计目标的精确定义、试验设计、统计分析、因果假设到敏感性分析和结果解释的系统性方法，使得结果明确、透明、可靠和有效。”陈杰博士表示。

大数据、人工智能正成为驱动医药创新发展的“新工具”，技术的发展也推动RWE的应用日益广阔。例如，通过利用机器学习算法对RWD进行深度挖掘和分析，可以发现更多有价值的信息来支持医药决策。

同时，随着国际间合作的不断加强，RWE的标准化和互认也将成为可能，进一步推动其在全球范围内的应用。

真实世界证据是助力医药监管与评价的重要引擎。如何规范应用RWD，将其转化为可靠的RWE，并直接应用于各种决策场景和过程中一直是业界研究的热点，通过不断探索，RWE有望为医药决策提供更加科学、合理的依据，为患者带来更多福祉。

圣方医药研发（ECR Global）深度融合AI技术、传统科学及专业能力，不断提高研发效能并赋能上市后真实世界研究。高度专业的跨学科团队紧密合作，覆盖医学专家、数据科学专家和项目运营专家等，在方案设计、统计分析、数据处理、运营管理等领域积累了丰富的国内外项目经验，可为药械企业提供创新型解决方案。如需了解更多详情或寻求合作机会，欢迎联系我们：info@ecr-global.com。