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近日，2024 人工智能（AI）与生物医药生态大会盛大召开。此次大会汇聚了近百位来自顶尖学术界和企业界的专家，以及近千位专业参会代表，共同探讨AI在生物医药领域的最新技术成就、前沿进展及关键问题。圣方医药研发董事长&首席科学官陈杰博士受邀出席，发表了“去中心化临床试验和人工智能：统计学的视角”主题演讲。

去中心化临床试验（DCT）的兴起

在传统临床试验中，包括疾病评估和患者访视等环节通常在临床研究中心进行，通过严谨的随机对照试验、盲法设计和经过严格培训的研究者来评估受试者的安全性与有效性。然而，这类试验正面临着成本高昂、受试者招募难以及无法充分代表目标人群等诸多挑战。在这一背景下，去中心化临床试验（Decentralized Clinical Trials，DCT）应运而生，为临床试验带来了新的可能性。

作为一种新兴模式，DCT的核心特点在于其去中心化的设计。陈杰博士解释道，DCT通过利用数字化医疗技术，将临床试验的实施和数据收集过程转移到传统的临床试验中心以外的地方（包括受试者住所等）进行。他强调，“DCT并非与传统临床试验完全割裂，而是介于传统临床试验与实用性临床试验之间，其关键在于利用数字化医疗技术，降低成本、缩短周期，提高临床试验的效率和质量。”

人工智能在DCT中的应用

随着科学技术的不断创新发展，数字健康技术（DHT）中的人工智能（AI）、机器学习（ML）等在DCT中的应用正日益广泛和深入，已被应用到筛选受试者、远程知情、诊治、随访以及数据收集等环节。

陈杰博士从统计学的视角出发，分享了具体应用场景：

受试者入组：通过对数据库（如电子健康档案、疾病登记等）信息的分析识别符合条件的受试者、利用区块链技术匹配临床试验、远程医疗签署知情同意书等；

受试者维护：健康助手（如提醒服药、随访等）、个体化医疗推荐、不良反应管理等；

远程医疗：研究者可通过互联网或物联网等系统对受试者远程沟通、诊治、随访等；

复杂分析：使用机器学习进行数据整合、复杂趋势识别、基于风险的监测、受试者健康和不良反应预测等。

DCT极大地改变甚至重塑了患者参与临床试验的流程，陈杰博士进一步举例阐释了 DCT在实际中的应用价值。比如，对于罕见病患者、行动不便者或者地处偏远难以到达医疗中心的患者，借助区块链等技术，能够收集患者信息，从而将患者与临床试验相连接。以银屑病为例，患者入组后，可以依靠 AI 系统、远程医疗等手段进行维护，通过自行拍照或者参加虚拟会议等方式来进行病情评估，进而提升了效率和质量。

圣方医药研发的创新实践：TrialCAT®

作为AI驱动的创新医药研发合作伙伴，圣方医药研发始终将患者需求放在首位，致力于对解决医药行业痛点展开有益的探索。陈杰博士介绍

圣方医药研发在去中心化临床试验领域积极探索并付诸实践，自主研发了智能系统— TrialCAT®馨药助手，借助 AI 赋能专业的患者管理，实现全流程可视化。该系统通过数字化的运营流程，达成专家网络建立、AI 辅助智能匹配、AI 智能数据采集以及远程受试者管理和分析报表生成等目标。

DCT 获得了越来越多的认可，正逐渐成为被广泛运用的临床研发范式。然而，其在实际应用中依旧存在一些问题，如AI/机器学习如何应用于数据分析、其算法透明度与解释性欠佳、数据异质性、隐私和安全难题，以及现有监管框架对 AI 技术的适应性不足等。

针对这些挑战，陈杰博士建议加强监管和规范制定工作，同时推动技术创新和应用研究，DCT的要素和AI/机器学习方法的应用应在研究方案或者统计分析计划书中明确描述，以确保临床试验的科学、有效和合规。圣方医药研发也将深度参与其中，通过技术创新数字化解决方案，不断拓展DCT的应用场景，更高效地赋能新药开发，达到降本增效的目的。