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长生不老是很多人的梦想，目前一项极具发展潜力的生物医药技术——基因疗法似乎为我们提供了一条可能的路径：借助基因战胜基因，让“逆天改命”成为希望。圣方医药研发推出【insight 基因疗法】系列文章，系统性地向大家分享基因疗法的前沿进展、应用等，以期让更多的人认识及了解基因治疗。欢迎各位同业积极与我们交流，携手促进行业发展。

本文为该系列的第二篇文章，主要介绍基因疗法在我国的发展历程。

西方国家基因疗法的发展跌宕起伏，而基因疗法在中国的发展主要是在相关部门的监管下展开的，相关部门贯彻“稳中求进”的策略，在平稳发展中寻求机遇。

阶段一：20世纪末的最后十年

我国是世界上较早开展基因疗法研究的国家之一，于1991年进行了血友病 B 基因治疗临床试验，是仅次于美国最先开展基因疗法临床试验的国家。

1993年，国家科委颁布了《基因工程安全管理办法》，同年卫生部药监局颁布《人的体细胞治疗及基因治疗临床研究质控要点》，为基因疗法提供了具体的质量控制指导方针。

1999年，国家药品监督管理局颁布了《新生物制品审批办法》和《药物临床试验质量管理标准》，将基因疗法纳入新生物制品和药物临床试验监管范围。

此阶段，国内在基因疗法领域已经形成了技术和药物两种监管路径，和科学技术、卫生和药物主管部门实施的多元监管模式。

阶段二：21世纪前15年。

2003年，国家食品药品监督管理局批准了今又生（Gendicine）上市，这是全球第一个获批上市的商业化基因疗法产品。同年，科技部和卫生部共同颁布了《人胚胎干细胞研究伦理指导原则》，卫生部根据《人类辅助生殖技术管理办法(2001)》制定了《人类辅助生殖技术技术规范》和《人类辅助生殖技术和人类精子库伦理原则》，颁布了禁止以生殖为目的的基因治疗临床试验的政策。

2007年，卫生部发布了《涉及人的生物医学研究伦理审查办法》，为基因疗法提供了初步的伦理审。

2009年，卫生部发布了《医疗技术临床应用管理办法》将基因疗法列为应经批准的第三类医疗技术。同年，卫生部还发布了《脐带血造血干细胞治疗技术管理规范（试行）》和《基因芯片诊断技术管理规范（试行）》，进一步规范基因疗法的技术发展。

2010年，国家食品药品监督管理局发布了《药物临床试验伦理审查工作指导原则》。

2015年，国家卫生计委和国家食品药品监督管理局联合发布了《干细胞临床研究管理办法（试行）》《干细胞制剂质量控制及临床前研究指导原则（试行）》。同年，国家卫生计生委员会取消了对第三类医疗技术临床应用的行政审批，基因治疗可以得到医疗机构自行批准。

此阶段国内形成了一个相对全面但仍然宽松的基因疗法监管政策环境，政策涉及药物临床试验、基因疗法质量控制、辅助生殖、伦理审查、干细胞治疗等多方面。

阶段三：2016年—现今

该时期的特点是技术和行业促进、权利保护和风险控制相协调的综合监管政策。

2016年，“魏则西”事件引发舆论关注，国家卫计委紧急叫停医疗机构在基因疗法方面的临床应用，仅允许其作临床研究，不得开展收费治疗。同年 12 月，国家食药监局发布了《细胞制品研究与评价技术指导原则》，明确提出将细胞免疫治疗产品纳入药品监管。

由于魏则西事件的影响，国内细胞免疫治疗行业遭遇“政策冷冻”。

2017年，高压监管逐渐开始缓和。这一年，《细胞治疗产品研究与评价技术指导原则》发布，细胞免疫治疗管理基本实现了由“医疗技术”向“药品”的过渡。

政策步入正轨，影响立竿见影。2017年12月，CAR-T（CXSL1700201）临床申请获得 CDE承办受理，成为首个获受理的国产CAR-T。自此，国内公司开始了CAR-T疗法临床试验的竞赛。

2019年，CDE就《基因治疗产品和免疫细胞治疗产品的药学研究与评价技术指导原则》征求意见，对基因疗法产品的药学研究及生产过程做出指导。

除政策支持外，“十三五”以来，各地政府不断布局基因疗法产业，并在相应环节进行产业平台建设，昆山小核酸产业基地、上海张江细胞产业园、京津冀特色细胞谷试验区等先后成立。

近两年，基因疗法从临床逐步走向商业化落地，2021年6月，复星凯特的阿基仑赛注射液率先获批，成为中国首款上市的CAR-T产品，除此外，药明巨诺靶向CD19的倍诺达、驯鹿生物申报的福可苏先后获批上市。

可以预见的是，未来基因疗法将成为关键的医疗技术。国内基因治疗领域创新服务体系与产业生态正在逐步形成，随着更多政策的发布，基因疗法也将变得更加正规、透明，成为预防和对抗疾病的必备手段。