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细胞和基因疗法（Cell and Gene Therapy Conference，简称：CGT）改变了人类治疗遗传疾病和疑难杂症的方式，同时也在颠覆着制药生态圈。近日，由圣方医药研发主办的细胞基因治疗专题闭门会在太美医疗科技上海办公室成功举行，来自产业、学界、临床、投资等多领域专家，从不同视角探讨了CGT行业在新时代下的发展，对细胞基因治疗这一新兴产业未来的技术创新、商业前景做出了多种思考。

太美医疗科技/圣方医药研发CEO赵璐发表了开场欢迎致辞，他表示：CGT在国内发展迅速，进入临床实验阶段的研究数量十分可观，尤其是在CAR-T细胞治疗领域。产业发展兴盛的同时，也给从业者们带来了新的挑战。如何利用CGT做好业务、治愈肿瘤患者是我们要思考的问题。“希望通过闭门会，聚集产业界、学术界、医学界的各方力量，探索更多创新，为促进CGT的研究发展贡献一己之力。”他表达了自己的期望。

众多药企希望在美国开发的CGT项目可以在国内顺利开展临床试验，同样国内企业也希望将来产品可以登陆美国市场。但是中美双报在实际工作中充满了不确定性，如何同时满足中美两国申报的要求，是该行业的痛点所在。上药集团生物治疗质量与注册总监张长风博士发表了《CGT产品临床前开发、中美申报策略及关注点》主题演讲，从解读中美两国法规切入，聚焦两国监管体系下的工业化生产实践，最后对注册核心思路以及申报过程中应当注意的问题进行了详细梳理，帮助大家更加经济、高效、规范地进行申报。

浙江大学医学院附属第二医院血液内科主任钱文斌教授，作为国内最早开展CAR-T细胞临床研究的专家之一，从学术视角分享了CAR-T治疗B细胞淋巴瘤的探索和临床实践，从CAR-T细胞研究的发展历史，到克服CAR-T疗法耐药提高疗效的系统免疫学策略，深入浅出地对二代、四代CAR-T疗法等最新研究进展进行了讲解。同时，他还分享了CAR-T细胞疗法中遇到的难题，他认为加强创新的基础研究是突破瓶颈的重要保障。

受到疫情、行业周期等因素的影响，近两年生物制药行业的发展并不容易。浩悦资本副总裁、创新医药组联席负责人康子圣博士分享了CGT领域投融资现状，他表示，“资本寒冬”之下，CGT是“相对火热”的一个赛道，CGT公司相比之下拿到融资的比例更多。而且在合规的前提下，国内CGT领域的融资对象正在趋向多元化，常常在同一轮次出现多种类型投资者。

圣方医药研发医学总监张洪锋博士发表了《CGT产品临床开发策略要点解析及案例分享》主题演讲，介绍了Kymriah、YESCARTA、奕凯达-复星凯特、倍诺达-药明巨诺、Tecartus-吉利德、Breyanzi-百时美等国内外已上市的CAR-T产品，通过具体案例对CAR-T临床开发路径策略及关注点进行分析。他认为在目前“CAR-T成为国内生物制药公司‘内卷’产品”的背景下，技术平台与设计策略或成为未来CAR-T疗法发展的核心竞争力。

圣方医药研发首席统计师张闻杰分享了CAR-T临床研究中所涉及到的统计问题，对CAR-T试验中所涉及的统计学考虑包括：研究设计、主要终点、样本量及主要分析疗效的分析方法做了介绍。他指出，在CAR-T治疗的确证性试验设计，可以考虑采用单臂设计，CAR-T细胞研究中的关键疗效终点通常包括客观缓解率（ORR）和/或完全缓解率（CR）和缓解持续时间（DOR），通过ICH E9（R1）的估计目标框架可以优化CAR-T细胞随机对照组临床试验的设计和分析计划。

在CGT发展落地的过程中，需要行业内多方力量的主动参与和倾情奉献，以促使CGT行业进一步走向成熟规范化和体系化，圣方医药研发将在这一过程中贡献专业智慧与科技力量，为人类健康事业创造更大的价值。欲进一步了解圣方医药研发在CGT相关业务的实战经验，请联系我们：info@ecr-global.com 。