随着人口的老龄化，我国的癌症发病数和死亡数持续增高，已经成为影响国民健康的主要疾病之一。目前我国恶性肿瘤年新发病例已达到400万例以上，且五年存活率仅为40.5%，远低于日本的64.1%。每年癌症死亡人数由2014年的230万人增至2018年的260万人，估计2024年将达300万人。

作为癌症治疗的主要手段，同时伴随新药研发全球爆发大势，抗肿瘤新药研发也必然性的走在了前端，2020年，全球首次获批的101个新药中，29个用于肿瘤治疗，其中血液肿瘤获批8个产品、非小细胞肺癌获批6个产品、乳腺癌获批4个产品、消化道肿瘤获批3个产品。

抗肿瘤药物临床试验数量也由此而逐年上升，2020年中国注册肿瘤药物临床试验高达722项，涉及27个适应症，这对于临床研究领域形成了莫大的机遇和严峻的挑战。而药物临床试验的失败率居高不下，数亿投资的抗肿瘤药物因遭遇临床试验失败，遭受重挫的案例也屡屡可见。比如，Merck M7824一线治疗非小细胞肺癌Ⅲ期研究提前终止，原因是该研究经独立委员会评估，不太可能达到预设的主要研究终点，即继续进行或只会面临失败。罗氏抗PD-L1疗法Tecentriq联合化疗（紫杉醇）一线治疗转移性三阴性乳腺癌（TNBC）的3期IMpassion131临床研究宣布失败等等。这其中的原因复杂而又多样，新药临床试验任何细节更是不容疏忽。

尽管如此，诸多双抗、三抗免疫药物在积极开展临床，涉及不同的靶点、适应症和作用机制，可谓百家争鸣。期待在未来不久的时间里，将有更多集更高疗效与安全性并存的好药问世。

真实世界研究助力新药研发

近年来，真实世界研究被逐渐接受并应用于新药研发上市的进程中。传统的药物研发中，药物有效性与安全性的确定大多依赖于随机双盲试验（Randomized controlled trail, RCT）的研究方法。RCT在严格受控、条件最优的场景下，精确测量药物的疗效和短期毒性，比较新疗法是否优于标准治疗对照组，是评价未上市新药疗效的“黄金标准”。RCT的应用可以最大程度上减少混杂因素对于试验结果的影响，但却无法全面了解药物在更广泛场景应用中的长期安全性与有效性。同时，RCT的实施往往需要数年的时间和巨大的投入。

为了加快新治疗药物投入使用，药品监管机构开始寻求改变传统监管范式的可能性。2016年12月美国通过的《21世纪治愈法案》开始允许使用真实世界数据（Real world data，RWD）和真实世界证据（Real world evidence，RWE）支持监管决策，包括用于批准已获批药物的新适应症，通常被视为真实世界证据支持药物和其他医疗产品的监管决策、加快医药产品研发的起点，对美国乃至全球医疗产业格局影响深远。2020年1月7日，中国国家药监局（NMPA）发布了2020年第一号文件《真实世界证据支持药物研发与审评的指导原则（试行）》，成为了我国药物审评的一个里程碑式的事件。

过去几年中全球范围内已经产生了多个使用真实世界证据（RWE）来审查药物的先例。美国FDA在2017年加速批准了抗PD-L1单抗药物avelumab用于治疗≥12周岁的进行性转移性Merkel细胞癌（MCC）患者。这是美国FDA首次根据电子病历（EHR）中产生的RWE支持做出这一批准。2019年4月，美国药监局（FDA）依据Flatiron、辉瑞和IQVIA等3个商业数据库的RWE，批准了抗癌药物爱博新（Ibrance/palbociclib）在男性乳腺癌患者中的应用。该药品最初获批的适应症是与芳香酶抑制剂或氟维司群联用，用于晚期雌激素受体阳性、HER2阴性乳腺癌的女性患者治疗。

监管部门、制药企业、医疗服务提供者和支付方等已经意识到RWE在评价药物安全性和有效性，扩大药物可及性及改善医疗决策方面的价值。但是，在全球范围内RWE的发展依然面临诸多技术和伦理的挑战，包括数据安全、数据标准化和数据共享等。如何满足临床相关性和可靠性是对真实世界证据应用的重大挑战。

圣方医药研发，科技赋能，助力新药研发

秉承“让好药触手可及”的使命，圣方（上海）医药研发有限公司，作为太美医疗科技赋能的CRO公司，一家科技型全功能临床CRO，利用太美医疗科技在临床科研数字化领域的优势，建立RWE研究设计，数据收集，治理及应用的全链条服务，推进临床研究数字化，在建立高质量RWD的基础上，探索药物新适应症的扩展，促进临床科研，为患者提供安全有效的治疗方案。

在过去几年中，圣方医药与多个内外资制药企业合作，利用真实世界数据研究为多个抗肿瘤药物上市后的重点监测，安全性和有效性评估提供服务。 公司与全国头部肿瘤专科科室合作，搭建大数据治理平台GCP-X，形成以患者为中心的结构化，标准化和可溯源的患者数据库。公司同时开发了链接医院科研人员，患者和科研服务机构的院外随访系统，为医疗机构，制药企业开展相关临床研究、临床决策支持、运营管理等提供有价值的真实世界证据。

2021新的一年，圣方医药研发依旧不负所托，坚持用我们真诚敬业的专业素质和热情精神，将科技的力量带给临床研究新的活力。我们相信春天即将来临，面对抗癌和防疫的持久并战，让我们携手并进，砥砺前行，一起期待春暖花开；不要放弃爱与希望，每一个勇敢的人，都值得被奖励一朵“小红花”。

专业知识分享：

什么是真实世界证据：

真实世界证据( Real world Evidence, RWE)通常是指“医疗产品通过真实世界数据分析得到的关于使用和潜在收益或风险的临床证据”。与RCT相比，真实世界证据（RWE）能够更加全面地反映药品上市后在现实医疗环境中的应用信息，评价治疗措施对患者健康的真实影响。RWE可以由不同的研究设计或分析生成，包括大型简单试验、实用性试验与观察性研究（前瞻或回顾性研究）。

产生RWE的基础是真实世界数据(Real World Data, RWD)。RWD指的是与患者健康状态有关,在随机对照临床试验之外由多种来源采集到的常规医疗信息数据。这些不同来源的医疗信息包括医院电子病历、医保报销数据、基因数据以及患者医疗应用报告的健康数据等。

RWD和RWE在建立抗癌药物的安全性和有效性证据中具有重要地位。RWE有许多重要用途，尤其是在药品获批上市后，用于研究新疗法的可得性，药物在常规治疗中的有效性，了解疾病的并发症，患者疾病负担及用药依从性等重要问题，以达到医疗价值的最大化。