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  “监管科学助力研发·真实世界研究进阶”，近日第五届监管-生物统计学术年会（2024）在北京隆重召开。圣方医药研发受邀深度参与本次论坛，通过多元化、多维度、多视角的展示交流活动，和与会者们共享创新成果，共谋产业发展。

 圣方医药研发首席科学官陈杰博士出席会议，并在会上发表了题为“估计目标与真实世界研究”的演讲。他强调了精确定义研究估计目标的重要性，指出估计目标是任何科学研究的基石，它连接研究目的和统计推断估计量，并指导着后续步骤，包括设计、执行、分析和结果解释。

 01 四大框架助力临床研究

陈杰博士分享了ICH E9(R1)提出的估计目标框架，以及与其相关的现有的四种思考框架：

估计目标框架 （Estimand Framework）

此框架通过在真实世界数据中模拟理想的目标试验来估计实际的治疗实效。该框架包括入排标准、治疗策略、治疗分配机制等关键组成部分，与ICH E9(R1)的估计目标属性紧密相连。

目标临床试验框架（Target Trial Framework）

此框架通过在真实世界数据中模拟理想的目标试验来估计实际的治疗实效。该框架包括入排标准、治疗策略、治疗分配机制等关键组成部分，与ICH E9(R1)的估计目标属性紧密相连。

因果推断框架（Causal Inference Framework）

该框架基于因果推断的理论提供了一种系统性的方法来处理随机和非随机研究中的数据，通过潜在结局（反事实结局）和因果推断的假设，可以估计诸如ITT估计目标、假设估计目标和主层估计目标等不同的估计目标。

目标学习框架（Targeted Learning Framework）

该框架从科学研究需要回答的问题开始，到定义观测数据的分布、统计估计目标和因果估计目标的定义、因果估计目标的可识别性、因果差异、敏感性分析等形成了一套系统化流程。指导研究者如何定义、生成和评估数据中的证据，同时使用高效的估计方法。

上述四个框架侧重点不同，但都有助于真实世界研究的开展，并最终通过目标学习框架优化预测模型，以实现精准的医疗决策支持。