2022年12月8-9日，由国家药品监督管理局支持、海南省人民政府主办的“第一届博鳌国际药械真实世界研究大会”在琼海博鳌成功举办。

圣方医药研发首席科学官陈杰博士受邀参加了大会平行论坛之一“真实世界数据研究与生物统计”论坛、并发表了“估计目标：真实世界研究中选择合适的估计目标路线图”的演讲，并与来自不同国家主管部门、医疗机构、企业的专家学者，探讨了真实世界研究中的生物统计方法学。

药物研发的目的是估计并确证某种治疗的疗效，在药品注册上市的统计学审评中至关重要。药物临床研究所观察到的疗效能否归因于所试验的药物，需要预先对估计目标做出明确、精准的定义。国际人用药品注册技术协调会（ICH）制定的《E9（R1）：临床试验中的估计目标与敏感性分析》提出了一个结构化的框架，以加强申办方和监管机构之间关于临床试验设计的适应性和临床试验中治疗效应的沟通。我国已于今年1月正式启用E9（R1）。

E9（R1）主要关注的是随机临床试验，其中的原则同样适用于单臂试验和观察性研究。陈杰博士依据自身实践经验及理论基础，分享了依据E9（R1）的理念，在真实世界研究中构建合适估计目标的路线图。

他首先介绍了估计目标的五大属性：目标人群（population）、治疗/处理（treatment）、变量或终点（variable or endpoint）、伴发事件（intercurrent event）及群体总结统计量（population-level summary）。

     陈杰博士表示，与临床试验相比，真实事件研究中估计目标的定义要复杂的多。例如目标人群的异质性增加、患者接受治疗的模式变得复杂、更多地使用客观的临床终点变量、伴发事件往往包括患者的行为因素等， 这些都是目前真实世界研究中具有挑战的问题。

     当前，我国在真实世界研究领域的探索正加速推进，圣方医药研发期望与政府部门、学术界、工业界有更多沟通与对话，产出更多创新成果，形成合力，共同推动将真实世界数据用于药物研发与监管决策。